遺伝子治療に必要なベクターの調製と細胞への導入を、GMP（Good Manufacturing Practice）グレードで行う施設です。ウイルス療法に用いる遺伝子組換えウイルスの製造も行います。

　再生医療や細胞療法に必要な細胞をGMP基準に準拠して調製する細胞調製センターです。研究用あるいは臨床用臍帯血の分離・保存を行っています。また、再生医療などで必要な細胞のバンキングの研究も行っています。

生物製剤の安全性を検証する施設で、無菌試験、マイコプラズマ否定試験、エンドトキシン試験等を実施します。また、臨床細胞工学室等の環境モニタリングも行っています。

　医科研病院は、明治27年（1894年）に伝染病研究所附属医院として設立されて以来、基礎研究部門で得られた成果を実際の医療に役立てることを使命としてきました。First-in-man試験を含む早期臨床試験を得意としてきました。